أيد مستشارو إدارة الغذاء والدواء- FDA علاجًا للسرطان يعد الأول من نوعه، والذي يستخدم خلايا المرضى المناعية لمحاربة المرض، بالنسبة للأطفال المرضى فإن فوائد العلاج تفوق أعراضه الجانبية المحتملة بكثير.
تعني التزكية الجماعية من اللجنة الاستشارية لأدوية الأورام أن إدارة الغذاء والدواء قد تعتمد العلاج بحلول نهاية شهر سبتمبر/ أيلول؛ ما يشكل مسارًا جديدًا في آخر ما تُوصل إليه في مجال المعالجة المناعية.
قال تيموثي كريب، طبيب أورام لدى مستشفى نيشن وايد للأطفال (وأحد أعضاء اللجنة الاستشارية) في مدينة كولومبوس، في ولاية أوهايو "إن هذا العلاج لهو أكثر شيء مثير رأيته في حياتي".
تسعى شركة الأدوية نوڤارتِس-Novartis للحصول على موافقة لاستعمال العلاج في معالجة الأطفال والشباب المصابين بسرطان الدم ولا يستجيبون للعلاجات التقليدية، يصل عددهم في الولايات المتحدة إلى حوالي 600 مريض في العام.
لكن يجري أيضًا اختبار طريقة المعالجة تلك على مجموعة من الأمراض، بدءًا من لمفوما لاهودجكينيّة (مجموعة من سرطانات الدم تتضمن أي نوع من الورم اللمفي عدا لمفومة هودجكين) مرورًا بالورم النخاعي المتعدد إلى الأورام الصلبة.
وإذا أجازت إدارة الغذاء والدواء العلاج، سيصبح بذلك أول علاج جيني مُعتمد في الولايات المتحدة. وعلى خلاف العلاج الجيني التقليدي، لا يستبدل العلاج الجديد الجينات المُسببة للمرض بخلايا أخرى سليمة. وإنما، يستخدم تقنية لبرمجة خلايا مناعية تدعى الخلايا التائية-T cells (خلايا لمفية موجودة بالدم تلعب دورًا أساسيًا في المناعة الخلوية) كي تستهدف الأورام الخبيثة وتهاجمها.
حينما يخضع المريض للمعالجة بطريقة العلاج التي تتبعها شركة نوفارتس؛ تُستخلص الخلايا التائية من دمه، وتُجمد وتُرسل إلى مصنع الشركة في موريس بلينز، نيو جيرسي حيث يتم تعديل الخلايا جينيًا لمهاجمة السرطان، ثم يُحقن بها.
تتضاعف الخلايا باطراد بمجرد دخولها الجسم، مُتحركة للبحث عن بروتين CD 19 الذي يمكنه التسبب في أمراض مثل سرطان الدم أو سرطان الغدد الليمفاوية (CD19: كتلة التمايز 19- Cluster of Differentiation 19: بروتين يوجد على سطح الخلايا البائية، نوع من خلايا الدم البيضاء). في يوم الأربعاء، أخبر مسؤولو شركة نوفاتس اللجنة بأن الوقت المُستغرق لتصنيع العلاج سيُقدر بـ 22 يومًا.
منذ بدابة اجتماع الأربعاء، أوضح أعضاء اللجنة أنهم غير قلقين بشأن فاعلية العلاج، الراسخة بالفعل. كانت أعراض المرض أقل حدة لدى 83% من المرضى خلال تجربة شركة نوفارتس المحورية.
بل وجهت اللجنة اهتمامها نحو الطريقة المثلى لمعالجة التأثيرات السمية قصيرة الأمد، بالإضافة إلى المخاطر طويلة الأمد المتعلقة بالسلامة وجودة التصنيع.
قال ستفان جروب، طبيب أورام في مستشفى فيلادلفيا للأطفال والذي رأس تجربة شركة نوفارتس: "تعرّض معظم المرضى خلال الدراسة التي تقوم بها شركة نوفارتس لما يسمى بمتلازمة إفراز السيتوكين (المضاعفات الشائعة التي تحدث فورًا عند الحقن بالجسم المضاد للخلية التائية اللمفاوية)، والتي تُفضي إلى أعراض خفيفة أو شديدة شبيهة بالإنفلونزا".
وأضاف: "بعض المرضى في تلك الدراسة كانوا يعانون أيضًا من اضطرابات عصبية، من بينها نوبات وهذيان. لكن لم توجد حالات تورم دماغ مميتة ".
في محاولة لضمان السلامة، تقصر شركة نوفارتس توافر العلاج على 30 إلى 35 مركزًا طبيًا؛ حيث يعمل موظفون تلقوا تدريبًا مكثفًا على العلاج. كما تخطط الشركة لوضع موظفيها في المستشفيات التي تستعمل العلاج وليتابعوا المرضى لمدة تصل إلى 15 يومًا. وعلى الرغم من أن إدارة الغذاء والدواء غير مطالبة باتباع توجيهات لجان مستشاريها، فإنها عادة ما تفعل ذلك.
مُعربًا عن ابتهاجه بالتقدم المُحقق في المجال، قال ديفيد مالوني، مدير طبي للعلاج المناعي الخلوي في مركز فريد هاتشينسون لعلاج السرطان في سياتل، والذي شارك بكثافة في أبحاث علاج (CAR T-cell) لكنه لم يشارك في العلاج المُنتج من شركة نوفارتس "يمثل هذا العلاج تحولًا في النموذج الفكري المعني بمجال معالجة السرطانات".
وتمثل التكلفة المرتفعة لهذا العلاج أحد أكبر المشاكل، فقد تصل إلى مئات الآلاف من الدولارات وهذا ما لم تناقشه لجنة إدارة الغذاء والدواء لأنه خارج نطاق اختصاصها. كما لم تصرح شركة نوفارتس عن معلومات تخص سعر العلاج.
